6个月的2期EXACT试验阳性结果强调了研究性治疗难治性心绞痛的巨大潜力
六个月的数据已经持续到12个月，支持XC001安全性和有效性概况的持久性
XC001针对难治性心绞痛患者未满足的医疗需求，这些患者有衰弱的生活质量负担且没有可用的治疗选择
XyloCor治疗公司., 开发心血管疾病新基因疗法的临床阶段生物制药公司, 今天在2023年欧洲心脏病学会(ESC)大会上公布了其主要基因治疗候选药物XC001 (encoberminogene rezmadenovec)治疗难治性心绞痛的1/2期临床试验(EXACT)的2期部分结果. 在ESC大会海报会上，Dr. 托马斯Povsic, EXACT试验的首席研究员, 介绍了最近完成的EXACT试验的主要六个月结局数据, 证明XC001治疗在所有关键疗效终点均有改善. 这些发现强调了它作为治疗这种致残疾病的一种新的治疗方法的强大潜力.
XC001是一种一次性基因疗法，旨在通过局部表达多种血管内皮生长因子(VEGF)亚型，在心脏中形成新血管，从而减轻缺血负担. 在EXACT试验的第二阶段, 32例II-IV级心绞痛患者经心包给药(直接给心)给予最大剂量的XC001。. XC001满足了其所有安全性和探索性目标，并显示出对患者群体的潜在变革性益处. 在2023年ESC大会上公布的重要成果包括:
通过微创经心包输注给予XC001的VEGF基因治疗通常耐受性良好.
未发生与药物相关的严重不良事件或与XC001用药相关的意外严重不良事件.
患者表现出关键疗效指标的改善，最显著的是总运动时间, st段抑制发生的时间(一种衡量缺血的客观指标), 心绞痛频率, 并通过正电子发射断层扫描(PET)成像测量缺血负担的减少.
六个月的结果表明，XC001取得了临床有意义的生物学效应, 值得在更大的随机临床试验中进一步研究.
“难治性心绞痛是一种使人衰弱的慢性疾病，患病率正在上升，这些患者已经用尽了所有治疗方案,” 托马斯·波维西奇说.D., Ph.D., 医学教授, 杜克大学医学院和国家首席研究员的确切研究. “EXACT试验的6个月的结果——现在已经持续了12个月——证明了XC001基因疗法在提高这些心脏病患者生活质量的同时具有安全管理的潜力。.”
“在ESC大会2023上公布的临床研究结果突出了XyloCor通过一次性基因治疗的承诺，继续努力改变难治性心绞痛的治疗模式,” XyloCor的总裁兼首席执行官Al Gianchetti说. “我们很高兴分享数据，为血管生成提供证据，并为XC001提供了有希望的疗效和耐受性. 这些结果有力地支持了我们继续开发这种新型治疗方法.”
进一步的背景和结果可以在2023年ESC大会题为“难治性心绞痛的血管生成基因治疗:XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT) 2期试验的心外膜递送结果”的海报会议上找到 在这里.
关于XC001
XC001旨在促进心脏新生血管，绕过病变血管，改善血液流动. 通过恢复血液流动, 与难治性心绞痛相关的胸痛可能减轻, 有可能改善病人的生活质量，使他们能够参与日常的体育活动，否则会引起疼痛. XC001旨在通过一次性策略避免与其他基因疗法观察到的毒性问题, 当地政府. 这种方法允许XC001在心脏中实现更高的基因表达，同时最大限度地减少全身载体循环和相关副作用.
关于EXACT研究
心外膜递送XC001基因治疗难治性心绞痛冠状动脉治疗(EXACT)临床试验是1/2期多中心试验, 开放-标签, 单-臂试验. 12名难治性心绞痛患者(每剂量组3名)被分为4个递增剂量组, 随后是试验的扩展阶段，其中以最高耐受剂量(1 x 1011vp)招募更多受试者, 最高测试剂量). 在EXACT试验中, 这种实验性基因疗法是由心脏外科医生通过小型开胸手术直接施用于心肌.
关于慢性难治性心绞痛
在美国，冠状动脉疾病是导致死亡和残疾的主要原因. 慢性心绞痛发生时，心脏肌肉没有得到足够的氧气，导致胸痛. 这通常是由于动脉粥样硬化斑块阻塞冠状动脉. 难治性心绞痛是一个日益严重的问题，发生在慢性心绞痛患者中，尽管有最佳的药物治疗，但仍有症状，并且不再符合经皮冠状动脉介入治疗(PCI)和冠状动脉旁路移植术(CABG)等机械干预的条件。. 这些患者目前没有治疗选择，而且通常症状严重, 这会严重影响他们的生活质量吗, 并可能加剧合并症，导致其健康状况进一步恶化. 顽固性心绞痛导致医疗资源的大量消耗, 包括因病人胸痛而去急诊室的次数.
关于XyloCor
XyloCor治疗公司. 是私人的, 临床阶段的生物制药公司正在开发潜在的最佳基因疗法，以改变心血管疾病患者的预后. 公司的主要候选产品, XC001, 是否在临床开发中研究对没有治疗选择的难治性心绞痛患者的使用. XyloCor有第二个临床前研究产品, XC002, 在发现阶段, 用于治疗因心脏病发作而造成心脏组织损伤的患者. 该公司由罗纳德·克里斯托(Ronald Crystal)共同创立.D.托德·罗森加特(Todd Rosengart).D.该公司拥有康奈尔大学的独家授权. 欲了解更多信息，请访问 www.xylocor.com.